新型T细胞疗法TRuC-T获美国FDA孤儿药认证丨医麦猛爆料
2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--TCR2 Therapeutics是一家临床阶段细胞治疗公司，为癌症患者提供一系列新型T细胞疗法，该公司近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司用于治疗胆管癌的TCR产品gavo-cel孤儿药物称号(ODD)。来自gavo-cel治疗难治性表达间皮素实体瘤患者的1/2期临床试验剂量递增部分的新临床数据，将在9月17日欧洲医学肿瘤学会口头报告一部分重点介绍，其中包括gavo-cel在恶性间皮瘤、卵巢癌和胆管癌中的数据。
TCR2的专有T细胞受体(TCR)融合构建体T细胞TRuC-T细胞，通过利用来自整个TCR的信号来特异性识别和杀死癌细胞，不依赖于人类白细胞抗原(HLA)。
在临床前研究中，与CAR-T细胞相比，TRuC-T细胞表现出了更好的抗肿瘤活性，同时分泌较低水平的细胞因子。该公司靶向实体瘤的先导TRuC-T细胞候选产品gavo-cel目前正在进行1/2期临床试验研究，用于治疗间皮素阳性非小细胞肺癌 (NSCLC)、卵巢癌、恶性胸膜/腹膜间皮瘤和胆管癌。
公司领先的针对血液系统恶性肿瘤的TRuC-T细胞候选产品TC-110，目前正在1/2期临床试验中进行研究，以治疗CD19阳性成人急性淋巴细胞白血病(aALL)和侵袭性或惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）。
间皮素是一种细胞表面糖蛋白，在多种实体瘤中高度表达，包括恶性胸膜/腹膜间皮瘤、卵巢癌、胆管癌、乳腺癌、胰腺癌等。由于间皮素通过促进癌细胞增殖、侵袭和转移在恶性转化和肿瘤侵袭中发挥积极作用，间皮素的过度表达与某些癌症的较差预后相关。在表达间皮素的各种实体瘤中，非小细胞肺癌、卵巢癌、间皮瘤和胆管癌仅在美国每年就有80,000名患者。
TRuC-T疗法的优势
TRuC-T细胞融合了T细胞治疗的最佳特点，同时克服了它们的局限性，特别是通过使用完整的、可调节的TCR复合物并结合肿瘤抗原绑定到TCR复合体，消除了HLA配对的需要。这些经过验证的平台的独特特性使其能够通过以下方式转化细胞疗法:
▲ 与临床前模型中的CAR-T细胞相比，TRuC-T细胞表现出更好的特性(图片来源：TCR2 Therapeutics官网）
由于细胞因子释放综合征引起的不良事件或缺乏在恶劣的实体瘤微环境中持续存在的能力，寻求以前无法通过早期细胞疗法治疗的适应症；
由于TRuC-T细胞不受HLA亚型的限制，因此可以用特异性肿瘤抗原治疗任何患者，为癌症患者提供更好、更健康生活的希望。
该公司独特的方法允许TRuC构建体识别肿瘤细胞上高度表达的表面抗原，激活完整TCR机制的所有亚基以产生广泛且可控的反应，从而实现更有效的肿瘤细胞杀伤、更快地迁移到肿瘤、控制细胞因子分泌和更长的持久性。在临床和临床前研究中观察到，这些特性可以转化为更持久的反应，对癌症患者来说潜在的不良事件更少。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/tcr-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-for-gavo-cel-for-the-treatment-of-cholangiocarcinoma/
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